الدواء اللاستيروئيدي الأوّل المرخص لعلاج الحثل العضلي الدوشيني

الملخص

يحدث الحثل العضلي الدوشيني ( Duchenne muscular dystrophy (DMDبسبب طفرات في الجين المشفر لبروتين الديستروفين،علاج المرض يتضمن تخفيف الاعراض واستعمال الأدوية الكورتيكويدات التي تنطوي على الكثير من الآثار الجانبية.    Givinostat هو مثبط هيستون دياسيتيلاز، قلل بشكل كبير من التليف العضلي وعزز تجديد العضلات التعويضية في الفئران MDX، كما أثبتت الدراسات على البشر قدرته في استعادة وظيفة العضلات عند مرضى DMD. تؤكد الدراسات أيضاً أن العلاج باستخدام جيفينوستات لأكثر من عام واحد يثبط بشكل كبير تطور المرض لدى الأولاد المصابين بمرض DMD الذين تتراوح أعمارهم بين 7 إلى 10 سنوات. حصل الجيفينوستات على موافقة FDA وطرح في السوق الدوائية هذا العام لعلاج الحثل العضلي الدوشيني تحت الاسم التجاري دوفيزات لشركة ITALFARMACO. يتوفر الدواء بشكل معلق فموي ويترافق استعماله ببعض الآثار الجانبية الهضمية مثل الإسهال، كما تشير الدراسات إلى ضرورة إيقاف استعماله عند من لديهم نقص في الصفيحات الدموية أو تطاول في زمن. QT