العلاج بقليلات النيكليوتيد (ASOs Therapy)

الملخص

ترتبط قليلات النيكليوتيد الـ Antisense (ASOs) بالحمض النووي الريبي (RNA) الهدف بتسلسل نوعي وتعدَّل تعبير البروتين من خلال آليات مختلفة عدة. يعد مجال ASO مجالاً ناشئاً لتطوير الأدوية التي تستهدف مصدر المرض على مستوى الرنا (RNA) وتوفر بديلاً واعداً للعلاجات التي تستهدف العمليات النهائية. لترجمة العلاجات المعتمدة على ASO إلى نجاح سريري، من الضروري التغلب على التحديات المرتبطة بالآثار الجانبية خارج الهدف والفعالية البيولوجية غير الكافية. وفي هذا الصدد، تم استكشاف العديد من التعديلات الكيميائية واستراتيجيات التوصيل المتنوعة. نناقش في هذه المقالة، آلية العمل واستراتيجيات التوصيل الأمثل لعدة فئات مختلفة من ASOs مع لمحة عن التعديلات الكيميائية. علاوةً على ذلك، نسلط الضوء على خمسة من أهم الأدوية التي تمت الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للتطبيقات السريرية.